過去，國外創(chuàng)新藥進入中國市場需要經(jīng)過較長的時間周期，有的創(chuàng)新藥在國外上市多年后才得以獲批引入中國。隨著中國藥品審評審批制度改革不斷深化，優(yōu)先審評審批政策持續(xù)完善和落實，新藥審批流程大幅提速，促使在中國獲批上市的創(chuàng)新藥物數(shù)量持續(xù)攀升，進一步豐富了患者及其家庭的治療選擇，吸引了越來越多的創(chuàng)新企業(yè)積極投入本土研發(fā)，加速“全球新”創(chuàng)新藥的上市進程，臨床需求的民生痛點正在逐步化解。聚焦本土臨床需求 高價值創(chuàng)新藥讓患者早獲益今年年初，《“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃》正式發(fā)布，加快創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展轉(zhuǎn)型，構筑國際競爭新優(yōu)勢，健全醫(yī)藥供應保障體系，更好地滿足人民群眾多元化、多層次的健康需求，已經(jīng)成為推動醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的重要動力。在此背景下，無論是“走出去”還是“引進來”，強化關鍵核心技術，推進高價值創(chuàng)新藥的產(chǎn)業(yè)化與應用，中國創(chuàng)新藥聚焦臨床價值的發(fā)展導向愈發(fā)清晰。然而，當前在臨床使用端依然缺少符合創(chuàng)新藥特點的績效考核指標、臨床合理用藥指南，加上受到知識產(chǎn)權、醫(yī)保支付管理、藥事服務能力等因素限制，部分創(chuàng)新藥在獲批上市以及納入醫(yī)保支付之后，依然無法充分享受到高價值創(chuàng)新藥的價值認可。全國人大代表、貝達藥業(yè)董事長丁列明在“兩會”期間公開指出，創(chuàng)新藥的監(jiān)管不僅需要進一步提高藥品審評與臨床需求程度之間的關聯(lián)度，還需要在此基礎上建立與醫(yī)保談判和醫(yī)療機構臨床使用的緊密銜接機制，使廣大患者能夠盡快分享到科技發(fā)展成果，滿足未被滿足的臨床需求，更加充分地挖掘“臨床價值”潛力。中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)從模仿到跟隨再到并跑，走過了一條艱辛的發(fā)展道路。如今，雖然面對前所未有的國際化機遇，但在積極“出海”開拓國際市場的同時，圍繞“中國未被滿足的臨床需求”這一根本出發(fā)點，用高質(zhì)量、高科技含量、高臨床價值的創(chuàng)新藥物讓患者盡早獲益，從中國走出全球創(chuàng)新藥，正在得到產(chǎn)業(yè)重視。全國政協(xié)委員、紅杉中國創(chuàng)始及執(zhí)行合伙人沈南鵬認為，我國的新藥研發(fā)主要通過“跟”“改”“買”等路徑，集中在已發(fā)現(xiàn)已驗證、研發(fā)失敗率低的跟隨創(chuàng)新層面，雖不失為一種解決藥物可及性的合理模式，但容易出現(xiàn)相同靶點藥物扎堆，研發(fā)資金投入產(chǎn)出效率低等不足；為了讓患者從無藥可治到有藥可治，再到有藥可選，需要更好實現(xiàn)新藥研發(fā)和解決臨床需求的共同進步。聚焦本土臨床需求，以心腦血管疾病、慢性呼吸系統(tǒng)疾病、糖尿病、腫瘤、慢性腎病等為代表的慢性非傳染性疾病，依然是中國最具挑戰(zhàn)的生命健康威脅，醫(yī)療負擔不容忽視。此外，杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）、肝豆狀核變性、脊髓小腦性共濟失調(diào)等罕見病，同樣引發(fā)廣泛關注。有別于傳統(tǒng)“中國新”創(chuàng)新藥的模仿式研發(fā)，F(xiàn)irst-in-class“全球新”創(chuàng)新藥的精髓在于全新的作用機制與靶點?，m博進（中國）總經(jīng)理鐘黎蘊華曾經(jīng)告訴媒體，為患者謀幸福，填補未被滿足的醫(yī)療需求，“全球新”藥物研發(fā)必須從源頭進行基礎研究和臨床轉(zhuǎn)化，這是高價值醫(yī)藥創(chuàng)新的頂級標準。行業(yè)普遍認為，新時期提高“全球新”創(chuàng)新藥的可及性，需要資源與政策有規(guī)劃地支持開發(fā)創(chuàng)新機制與靶點、創(chuàng)新化合物與生物藥基礎研究、完善平臺技術、加大知識產(chǎn)權保護等，使患者更早更快地獲得有效治療，這必將是行業(yè)邁向高質(zhì)量發(fā)展的核心升級方向。國際化加速融合 “中國首發(fā)”承諾不改初心將開創(chuàng)性的科學突破與患者的臨床需求緊密結合，以全球視野推動創(chuàng)新轉(zhuǎn)化，讓更多的“全球新”創(chuàng)新藥物在中國率先獲批，進而讓中國患者早于全球其它國家受益于First-in-class原創(chuàng)新藥，使患者不再需要等待1類新藥在其他國家和地區(qū)獲批和使用多年之后才能惠及民生，已經(jīng)逐漸成為在中國踐行創(chuàng)新的領先企業(yè)的高價值目標。事實上，中國早于全球其它國家地區(qū)率先批準First-in-class原創(chuàng)新藥已有先例。2018年12月17日，由琺博進（中國）研發(fā)的1類新藥、全球首個口服低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI）羅沙司他膠囊（商品名“愛瑞卓”），獲批用于正在接受透析治療的患者因慢性腎臟?。–KD）引起的貧血。對中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)而言，這無疑是值得全球矚目的大事件。羅沙司他膠囊在中國首發(fā)上市，讓中國實現(xiàn)了“三首”突破：羅沙司他膠囊是具有全新作用機制的首創(chuàng)新藥；中國是全球首先批準羅沙司他膠囊上市的國家；這是中國首次成為全球首批首創(chuàng)機制藥物上市的國家。First-in-class原創(chuàng)新藥在中國實現(xiàn)“首發(fā)”，讓中國患者率先受益于“諾獎”機制的創(chuàng)新成果，印證了中國藥品審評審批能力已經(jīng)達到國際先進水平，增強了中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量創(chuàng)新發(fā)展的信心；加速了中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)生態(tài)與全球創(chuàng)新資源互動，從而讓“全球新藥中國首發(fā)”越來越頻繁地出現(xiàn)在本土企業(yè)和跨國藥企新時期創(chuàng)新研發(fā)戰(zhàn)略之中。近年來，阿斯利康、羅氏、賽諾菲、勃林格殷格翰等跨國企業(yè)紛紛加大在中國的研發(fā)投入，九價HPV疫苗、特應性皮炎治療藥物度普利尤單抗、肺癌靶向藥奧希替尼等進口藥物以閃電速度獲批上市；海南博鰲、粵港澳大灣區(qū)“特許藥械”使用政策，也為全球創(chuàng)新藥物“引進來”打開了窗口。在此前的公開采訪中，阿斯利康全球執(zhí)行副總裁、國際業(yè)務及中國總裁王磊表示，阿斯利康一直堅持在創(chuàng)新藥物引入和本土研發(fā)重磅投入，積極助力提升中國本土研發(fā)實力。“接下來，阿斯利康要在中國本土加大布局新藥研發(fā)，不僅為中國患者率先帶來創(chuàng)新藥物，也要出口到其他國家去。藥物研發(fā)的本土化是跨國藥企在中國市場的下一個重要發(fā)展機會?！辈恢皇前⑺估?，截至目前，已有多家跨國藥企明確提出“全球新藥中國首發(fā)”的戰(zhàn)略，并積極推進項目落地。以羅氏為例，公司自主研發(fā)的用于治療血液罕見病陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥的C5補體抑制劑Crovalimab，正在中國進行Ⅲ期臨床試驗，去年7月，該藥被國家藥監(jiān)局授予“突破性療法認定”，有望在中國實現(xiàn)全球首發(fā)?；钴S在中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈的創(chuàng)新者們，從懷揣“in China，for China！”的愿景，到肩負“in China，for global！”的使命，蓄力鍛造中國創(chuàng)新，造福中國乃至全球患者，“全球新藥中國首發(fā)”的承諾必將在未來得到更多兌現(xiàn)。本站系本網(wǎng)轉(zhuǎn)載，轉(zhuǎn)載目的在于傳遞更多信息，并不代表本網(wǎng)贊同其觀點和對其真實性負責。本站文章版權歸原作者所有，如涉及作品內(nèi)容、版權和其它問題，請在30日內(nèi)與本網(wǎng)聯(lián)系，我們將在第一時間處理！